La mujer que emprendió para salvar la vida de su hija

Cuando su hija recién nacida fue diagnosticada con una rara enfermedad genética, la consultora Karen Aiach abandonó todo para abrir una empresa de biotecnología.

 Por Brian Solomon

Karen Aiach, de 43 años, es fundadora y CEO de Lysogène, una empresa de biotecnología que desarrolla tratamientos de terapia génica para enfermedades raras del sistema nervioso central

Sorprendentemente, la francesa no tenía antecedentes en la ciencia o en la industria farmacéutica, por no hablar de los campos avanzados de la terapia génica, antes de iniciar el negocio. Aiach era una especialista en auditoría en la consultora Arthur Andersen, y fundó su propia consultora boutique en 2001. Luego, en 2005, su hija Ornella fue diagnosticada con el síndrome de Sanfilippo A, una rara enfermedad neurodegenerativa que no tiene cura y puede reducir la esperanza de vida a menos de 20 años.

Eso llevó a Aiach a dejar su carrera y sumergirse en el mundo de la biotecnología, conectando con científicos, financiando la investigación y, finalmente, fundando su propia compañía en 2009. El pasado mayo, Lysogène levantó 16.5 millones de dólares (mdd) en su Serie A, y actualmente se está levantando otra ronda más grande entre inversionistas de Norteamérica (la compañía tiene su sede en los suburbios parisienses). Aiach habló recientemente sobre su experiencia como empresaria y madre en una conversación que ha sido condensada y editada.

Brian Solomon (BS): Llévame de vuelta 10 años atrás, cuando tu hija fue diagnosticada.

Karen Aiach (KA): Mi esposo y yo recibimos una llamada de un hospital en París después de unos meses de ansiedad. Nuestro pediatra había notado que nuestra hija, Ornella, tenía algunas características especiales, incluyendo cejas anchas y agrandamiento del hígado. Estos eran signos muy específicos de alerta de este tipo de enfermedad, así que le hicieron exámenes clínicos, pruebas de sangre y analizaron su ADN. Después de cinco, seis semanas de esto, nos dijeron que ella presentaba una rara enfermedad llamada síndrome de Sanfilippo A.

BS: ¿Cuál fue el pronóstico?

KA: Nos dijeron que nuestra hija de seis meses tendría una discapacidad mental, y que eso le provocaría la muerte en su segunda década. Fuimos rápidamente a internet y buscamos información. Descargamos artículos científicos relacionados con la enfermedad. Nuestra primera sorpresa fue darnos cuenta de que fuimos capaces de comprender el contenido de las publicaciones científicas y navegar por esos trabajos y encontrar a los autores. Entramos en contacto con ellos y comenzamos a educarnos sobre la ciencia detrás de este síndrome y los síntomas.

BS: ¿Eventualmente necesitaron ayuda?

KA: Contraté a una neurobióloga que había participado durante varios años en terapia genómica para enfermedades neurodegenerativas. Ella estaba bien informada sobre cómo funcionaba la ciencia y los laboratorios, tenía contacto con empresas de biotecnología. Luego, en febrero de 2006, visitamos empresas de biotecnología como Shire, para aprender más. La mayoría de las empresas estaba desarrollando terapias de reemplazo de la enzima o pequeños enfoques moleculares. Ninguno de ellos es aplicable al síndrome de Sanfilippo A, que es uno de los trastornos lisosomáticos más olvidados. Llegamos a la conclusión de que la mejor vía sería explorar la terapia génica.

BS: ¿Por dónde empezaron?

KA: Comenzamos el financiamiento de un programa de investigación de una organización no lucrativa que fundé, levantando capital de grupos de pacientes y poniendo nuestros propios ahorros en el programa. Tuvimos que pensar en la construcción de vectores –la tecnología que transporta el gen.

BS: ¿Cuándo se convirtió en una empresa con fines de lucro?

KA: Estábamos realizando estudios de eficacia en ratones y un equipo había publicado datos preliminares en Italia al mismo tiempo con datos muy convincentes que usaban los mismos vectores. Lucía más que como un programa de filantropía, como un programa de desarrollo de fármacos. Así que fundé Lysogène en 2009.

BS: ¿Fue más difícil de ejecutar una compañía que una ONG?

KA: No, fue todo lo contrario. Soy una persona corporativa, y a pesar de que la empresa era pequeña, era más fácil. Estoy más a gusto en ese tipo de ambiente que en el mundo sin fines de lucro en el que el gobierno y las reglas son diferentes.

BS: No tenías la formación científica suficiente. ¿La gente en la industria te tomaba en serio?

KA: El desafío más grande para mí al principio era que mi perfil no era científico ni médico ni terapeuta génico. Yo era una madre con la responsabilidad de construir un programa y administrarlo. Nadie más lo habría hecho, así que no estaba invadiendo el territorio de nadie más, pero aún así el que fuera madre de un paciente resultaba extraño para algunas personas.

Hubo escepticismo y falta de apoyo porque no creían que fuera a lograrlo. El investigador con el que trabajamos en la fase 1 de nuestro estudio fue siempre muy difícil conmigo porque me consideraba sólo un banco. No podía encontrar una razón por la que me interesara el diseño clínico. Fue difícil para él escuchar mi voz. También hubo grupos de pacientes que no apoyarían este programa por ser dirigido por alguien fuera de la comunidad científica. Me consideraron arrogante. Algunos dijeron: “Si la idea era tan buena, Genzyme o Shire la harían.”

BS: ¿Cómo responde usted?

KA: Sólo porque algo no se ha hecho no quiere decir que sea una mala idea. Pero también tenía miedo. Al no ser originaria del campo de la biotecnología, había reglas y prácticas que desconocía . Yo podría no haber estado lo suficientemente armada para enfrentar retos que aún desconocía.

BS: ¿Hubo momentos en los que dudaste de poder lograrlo?

KA: En 2013 estuvimos cerca de quedarnos sin dinero. Tratamos a nuestros primeros pacientes –incluyendo a mi hija– pero no podíamos dejarlos así. Necesitábamos dinero para el seguimiento. Era una situación de emergencia. Así que recurrimos a amigos y familiares, demostramos que ya habíamos hecho un gran avance con los datos clínicos y la retroalimentación de la reguladora. En un periodo de tres semanas hemos levantado 400,000 euros.

BS: Tú has dirigido tus propias empresa antes, pero esto debió haber sido diferente.

KA: Dado que mi hija estaba involucrada, era una cuestión de vida o muerte para mí. No puedo pretender que vivirá más tiempo que otros pacientes con el síndrome de Sanfilippo A, pero tiene una mejor calidad de vida de la esperada. No sabíamos realmente qué ocurriría con el tratamiento de prueba con ella o con los otros tres pacientes. Pero sin hacer nada, las consecuencias de la enfermedad habrían sido horribles –Ornella perdió las habilidades del habla alrededor de los tres años y se volvió extremadamente hiperactiva– corría día y noche por todas partes de la casa y rompía todo, poniéndose a sí misma y a todo el mundo en peligro. Necesitábamos a alguien para cuidar de ella las 24 horas del día. Ése fue nuestro día a día. Si nos hubiéramos quedado inmóviles eso es lo que habríamos tenido que enfrentar por años.

“Ésa es una motivación muy fuerte. Tuve que hacer que las pruebas clínicas funcionaran. Hemos pasado de ensayos con animal a ensayos con humanos en menos de 5 años; no es algo sin precedentes pero sí es excepcional. Nuestros equipos podían verme trabajando día y noche para lograr que el programa estuviera en la dirección correcta. Mi hija ha sido tratada y se han beneficiado, y aún veremos cómo avanza o retrocede. Pero el espíritu pionero de transformar este tratamiento experimental en algo accesible para otros pacientes se ha convertido en una verdadera pasión para mí. Eso es algo especial y diferente de otra empresa en la que sólo se buscan las ganancias económicas.”

BS: Tu hija tiene ahora 10 años. ¿Cómo está?

KA: Está mejor. Sigue siendo una niña con síndrome de Sanfilippo A, y comenzó a tratarse apenas a los 6 años, que es una edad bastante avanzada para la enfermedad. Desde entonces ha mejorado mucho desde el punto de vista del comportamiento: ya no es hiperactiva y duerme bien. Eso ha cambiado su vida, y la vida de la familia a su alrededor. Ahora tengo a una niña sonriente en casa, que es el mejor resultado que podría haber soñado jamás.